一些治疗肿瘤的药物。这些药物能作用在肿瘤细胞生长繁殖的不同环节上，抑制或杀死肿瘤细胞。根据针对肿瘤细胞周期不同阶段，选择使用传统的化疗药物。

细胞周期非特异性药物

针对细胞周期内、外细胞及周期内各阶段的肿瘤细胞，代表药物为抗肿瘤抗生素。

细胞周期特异性时相非特异性药物

针对细胞周期内所有阶段的肿瘤细胞，包括烷化剂。

细胞周期特异性时相特异性药物

针对细胞周期内特定阶段的肿瘤细胞，如作用于DNA合成时期（S期）的抗代谢药物阿糖胞苷，作用于DNA合成后期/有丝分裂期（G2/M期）的长春新碱等。

针对肿瘤特异性融合蛋白或分子通路，已开发出一系列靶向药物，如维A酸、酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）等。

各类常见化疗药物

烷化剂
可与细胞中脱氧核糖核酸（DNA）、核糖核酸（RNA）级蛋白质等分子共价结合发生交联反应而影响细胞功能。代表药物为环磷酰胺、氮芥、苯丁酸氮芥（留可然）、白消安（马利兰）。

①环磷酰胺：在体外无活性，进入体内转化成醛磷酰胺。醛酰胺不稳定，在肿瘤细胞内分解成酰胺氮芥及丙烯醛，酰胺氮芥对肿瘤细胞有细胞毒作用。环磷酰胺是双功能烷化剂及细胞周期非特异性药物，可干扰DNA及RNA功能，尤以对前者的影响更大，它与DNA发生交叉联结，抑制DNA合成，对S期作用最明显。广泛用于急性白血病、淋巴瘤和骨髓瘤，也是骨髓移植预处理的主要药物。副作用包括骨髓抑制，以白细胞减少为著，血小板减少较轻，还有出血性膀胱炎、恶心、呕吐、脱发和肝功能损害。

②氮芥：是最早用于临床并取得突出疗效的抗肿瘤药物。氮芥最重要的反应是与鸟嘌呤第7位氮共价结合，产生DNA的双链内的交叉联结或DNA的同链内不同碱基的交叉联结。DNA复制前期（G1期）及M期细胞对氮芥的细胞毒作用最为敏感。用于霍奇金淋巴瘤、部分非霍奇金淋巴瘤。副作用包括恶心、呕吐、脱发和严重骨髓抑制，有致继发性白血病及第二肿瘤危险，可致性腺功能障碍。

③苯丁酸氮芥：氮芥衍生物，作用与环磷酰胺相似，对多种肿瘤有抑制作用。主要用于慢性淋巴细胞白血病、巨球蛋白血症、霍奇金淋巴瘤。多数患者对本药耐受较好，恶心和呕吐较轻微，骨髓抑制为剂量限制性毒性。

④白消安（马利兰）：通过形成DNA链间及链内交联而发挥治疗作用。曾用于治疗慢性粒细胞白血病，现主要用于骨髓移植预处理。主要副作用为骨髓抑制，常见阿迪森综合征，表现为皮肤色素沉着。

抗代谢药
属于细胞周期特异性药物，主要作用于S期。具有与核酸代谢物类似的化学结构，通过竞争关键酶的活性，或取代代谢物直接掺入DNA合成，从而干扰核酸的合成代谢。代表药物为甲氨蝶呤（MTX）、6-巯基嘌呤（6-MP）、羟基脲、阿糖胞苷、氟达拉滨、克拉屈滨、氯法拉滨等。

①甲氨蝶呤：叶酸还原酶抑制剂，主要抑制二氢叶酸还原酶而使二氢叶酸不能还原成有生理活性的四氢叶酸，从而使嘌呤核苷酸和嘧啶核苷酸的生物合成过程中一碳基团的转移作用受阻，导致DNA的生物合成受到抑制。主要作用于细胞周期的S期，对G1期细胞的作用较弱。主要用于急性淋巴细胞白血病及急性早幼粒细胞白血病的维持治疗，淋巴瘤的治疗及中枢神经系统白血病的预防及治疗。常见副作用为口腔及消化道黏膜溃疡、骨髓抑制、坏死性脑白质病等。

②6-巯基嘌呤：化学结构与次黄嘌呤相似，通过竞争性抑制次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶，使5-磷酸核糖-1-焦磷酸（PRPP）分子中的磷酸核糖不能向鸟嘌呤及次黄嘌呤转移，阻断嘌呤核苷酸的补救合成途径。6-MP也可掺入RNA及DNA中，从而干扰其合成。主要用于急性白血病的维持治疗，常与MTX合用。副作用包括骨髓抑制、胃肠道反应、肝功能损害、黏膜炎、发热、皮疹及高尿酸血症。

③羟基脲：一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。主要用于骨髓增殖性疾病治疗，以及作为高白细胞急性白血病的预治疗。副作用主要包括骨髓抑制、胃肠道症状、药物热、皮疹、指甲萎缩和皮肤色素沉着。

④阿糖胞苷：主要作用于细胞S增殖期的嘧啶类抗代谢药物，通过抑制细胞DNA的合成，干扰细胞的增殖。阿糖胞苷进入人体后，经激酶磷酸化后转为阿糖胞苷三磷酸及阿糖胞苷二磷酸，前者能强有力地抑制DNA聚合酶的合成，后者能抑制二磷酸胞苷转变为二磷酸脱氧胞苷，从而抑制细胞DNA聚合及合成。该药是急性白血病化疗的基本药物，常与其他药物联合应用，也用于中枢神经系统白血病的预防和治疗。副作用包括骨髓抑制、胃肠道黏膜损伤、恶心、呕吐、腹泻。大剂量阿糖胞苷可导致“阿糖胞苷综合征”，主要表现为头痛、发热、肌肉疼痛、斑丘疹和结膜炎，应用糖皮质激素可缓解。

⑤氟达拉滨：是阿糖呋喃腺嘌呤的氟化核苷酸衍生物。该药进入细胞内转化为活性物氟腺苷三磷酸，可抑制DNA聚合酶、核糖核苷酸还原酶及DNA引发酶从而抑制DNA链的合成；掺入RNA及DNA，导致DNA链断裂诱发细胞凋亡；干扰DNA修复。主要用于慢性淋巴细胞白血病、惰性非霍奇金淋巴瘤、原发性巨球蛋白血症的治疗，也用于非清髓性异基因骨髓移植预处理。常与阿糖胞苷联合用于治疗难治复发急性白血病。小剂量治疗时副作用轻微，大剂量治疗可出现不可逆神经损伤、骨髓抑制等。应用该药治疗后，需对所输注血制品进行照射或过滤处理。

⑥克拉屈滨。在细胞内由脱氧胞苷激酶（DCK）磷酸化为2-CdATP而发挥细胞毒性作用。由于淋巴细胞内的DCK活性较高而5’-核苷酸酶活性较低，可能为该药高选择性杀伤淋巴细胞的原因。主要用于慢性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤及巨球蛋白血症的治疗。主要副作用为骨髓抑制、发热和机会性感染。

⑦氯法拉滨。与克拉屈滨结构相似，通过抑制核糖核苷酸还原酶抑制DNA合成，掺入DNA及抑制DNA聚合酶而抑制DNA修复并阻止DNA链延长，从而杀伤细胞。主要用于急性淋巴细胞白血病的治疗。主要副作用为骨髓抑制，另外可出现毛细血管渗漏综合征，表现为呼吸窘迫、低血压、胸腔积液和心包积液。

抗微管药物

属于细胞周期特异性药物，主要作用于M期。通过与微管蛋白结合抑制有丝分裂，从而使得细胞周期停滞在M期。代表药物为长春新碱。

长春新碱通过与微管蛋白结合，抑制微管聚集，阻止纺锤体形成，使细胞停滞于分裂中期。主要用于治疗急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等。常见副作用包括神经毒性、外周神经最常受累，表现为感觉缺失、深反射减低及感觉异常，指麻木。少数患者可出现严重疼痛感觉迟钝、共济失调、足下垂及脑神经损害。

拓扑异构酶抑制剂

拓扑异构酶抑制剂与相应的拓扑异构酶解离复合物结合，形成稳定的复合物，从而干扰DNA复制和转录。拓扑异构酶Ⅰ抑制剂主要作用于S期，代表药物为托泊替康。拓扑异构酶Ⅱ抑制剂代表药物为表鬼臼毒素（依托泊苷、替尼泊苷）、蒽环类（柔红霉素）、蒽醌类（米托蒽醌）等。

①依托泊苷。作用于DNA拓扑异构酶Ⅱ，形成药物-酶-DNA稳定的可逆性复合物，阻碍DNA修复。主要用于治疗急性白血病、非霍奇金氏淋巴瘤及霍奇金淋巴瘤。副作用包括骨髓抑制、胃肠道反应、过敏反应、皮肤反应、神经毒性，大剂量时出现黏膜炎和腹泻。晚期并发症为继发第二肿瘤。

②柔红霉素。蒽环类抗肿瘤抗生素，低浓度时稳定易解离复合物，高浓度时抑制易解离复合物的形成，同时该药通过DNA嵌入及产生活性氧自由基而发挥细胞毒性作用。该药是急性白血病的主要治疗药物，其与阿糖胞苷组合的DA方案为经典的急性髓系白血病诱导治疗方案。常见副作用是骨髓抑制、恶心、呕吐、黏膜炎、脱发和剂量限制性心脏毒性。

③去甲氧柔红霉素。为柔红霉素的衍生物，作用机制与柔红霉素类似，主要用于急性白血病，特别是老年白血病和骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗。

④米托蒽醌。结构及抗癌作用与阿霉素相近，因其无氨基糖结构，不产生自由基，且有抑制脂质过氧化作用，故对心脏毒性较低。该药为细胞周期非特异性药物，可杀灭任何细胞周期的癌细胞，增殖与非增殖细胞均受到抑制，但分裂期细胞比静止期细胞更敏感。主要用于急性白血病的治疗，副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、脱发。

⑤阿克拉霉素。属于蒽环类抗肿瘤药物，通过嵌入DNA链阻止拓扑异构酶Ⅱ与DNA结合。主要用于急性髓系白血病的治疗。副作用包括骨髓抑制、心脏毒性、胃肠道反应。

⑥安吖啶。与腺嘌呤-胸腺嘧啶碱基对有相互作用，从而阻止DNA作为DNA复制和RNA合成的模板发挥细胞毒作用。主要用于治疗急性白血病。副作用包括骨髓抑制较重，恶心、呕吐、黏膜炎、脱发、腹痛、腹泻不适。心脏毒性表现为射血分数降低、心律失常及心电图改变。

其他药物

①高三尖杉酯碱。属细胞周期特异性药物，对G1和G2期细胞杀伤作用最强，对S期细胞作用较小。主要抑制真核细胞的蛋白质合成，抑制氨酰基-tRNA对核糖的结合及其核糖体与肽链的形成，干扰蛋白质核糖体功能。主要用于治疗急性髓系白血病、MDS和慢性粒细胞白血病（CML）。副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、心动过速、胸痛等。

②左旋门冬酰胺酶。该药能使门冬酰胺水解，从而使肿瘤细胞缺乏门冬酰胺，蛋白质合成受到抑制，细胞阻滞在S期。主要用于急性淋巴细胞白血病的治疗。常见副作用包括过敏反应、出凝血异常、血糖升高、急性胰腺炎、肝肾功能受损等。

③全反式维A酸。通过与细胞核内的维A酸受体结合，诱导PML/RAR融合蛋白所调控的靶基因转录表达，促进细胞分化成熟。主要用于急性早幼粒细胞白血病的治疗。常见副作用包括头痛、皮肤干燥、骨痛和肝功能异常。其中最严重的反应为分化综合征，多出现在维A酸治疗的第1周和第3周，主要包括不明原因的发热、呼吸困难、胸腔积液、咳嗽、体重增加、心包积液等。

④三氧化二砷。该药可诱导异常早幼粒细胞分化和凋亡，降解PML/RAR融合蛋白。主要用于急性早幼粒细胞白血病的治疗。主要副作用包括恶心、呕吐、肝功能受损、腹泻、手足麻木、心电图QT间期延长、T波低平和房室传导阻滞等。

⑤伊马替尼。ABL酪氨酸激酶抑制剂，通过与ATP竞争酪氨酸激酶结合位点而抑制激酶对其底物的激活，同时对KIT、PDGF和SCF等激酶也有抑制作用。主要用于治疗慢性粒细胞白血病、急性Ph阳性急性淋巴细胞白血病、伴PDGFR基因突变的慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL）、MDS/骨髓增殖性肿瘤（MPN）及皮肤纤维肉瘤、伴原癌基因C-kit突变的侵袭性肥大细胞增多症和胃肠道间质瘤。主要副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、肌肉痛、关节痛、水肿、乏力等。

⑥地西他滨。一种2′-脱氧胞苷类似物，在体内外均能通过抑制DNA甲基转移酶使抑癌基因恢复正常的去甲基状态，重新激活那些由于DNA过度甲基化而失活的基因，使细胞恢复正常终末分化、衰老或凋亡，主要作用于S期细胞。主要用于急性髓系白血病、高危组MDS的治疗。主要副作用为骨髓抑制，导致白细胞和血小板降低。