EPO是一种糖蛋白，为促进骨髓红系祖细胞生长、增生、分化和成熟的主要刺激因子。人体中的EPO是由肾皮质肾小管周围间质细胞和肝脏分泌的一种激素样物质，作用于整个红细胞生成阶段，能够促进红细胞生成。肾细胞内没有EPO的储存。当机体缺氧时，如在空气稀薄的高原，或处在失血、贫血或心脏疾病等情况下，便可刺激肾脏产生红细胞生成素，通过血液循环促进红骨髓生成红细胞。EPO一方面能够刺激骨髓造血功能，及时有效地增加红细胞的数量；另一方面能够增强机体对氧的结合、运输和供应能力，改善缺氧状态。常用于治疗慢性肾衰患者的贫血和骨髓增生异常综合征的难治性贫血。再生障碍性贫血和骨髓衰竭患者本身分泌的EPO水平升高，因此用EPO治疗无效。临床上常用的均是基因工程生产的重组人促红细胞生成素，常见副作用有血压升高、心悸。严重的副作用包括血栓风险增加，应注意血管栓塞情况。

成年男子的红细胞数和血红蛋白含量均较成年女子为高，这种性别差异在青春期以前并不存在，提示雄激素与红细胞的生成有关。雄激素能直接刺激骨髓造血组织，加速红细胞的生成；也能作用于肾脏或肾外组织，增加红细胞生成素的产量，加强促红细胞生成素对造血干细胞的作用，能激发处于休止期的多能干细胞进入细胞增殖周期而产生红系定向干细胞；可促进红系定向干细胞、单定向干细胞向成熟分化，间接作用于骨髓造血功能。临床上，雄性激素类药物对骨髓造血组织减少较轻、进展较慢的再生障碍性贫血病例疗效较好，对儿童的疗效优于成人，而对骨髓造血组织严重减少者一般无效。但这种疗法起效慢，需要连续用药至少3～6个月才能判断疗效。副反应有：雄性化作用，其中丙酸睾酮尤为突出，表现为痤疮，毛发增多，男性性欲增强，女性声音低哑、阴蒂肥大、乳房缩小、停经，容易出现肝功能损害，但停药后也容易恢复，应用过程中需注意复查肝功能。