对于恶性肿瘤患者而言，预处理将尽可能清除受体体内的肿瘤细胞，降低复发的风险。预处理的主要手段包括化疗、全身性放疗（TBI）、免疫抑制剂及靶向治疗药物等。

方案分类

预处理方案通常历时5～10天，一般为化疗药物的组合或放疗、化疗结合，并可联合单克隆抗体或其他靶向治疗药物，具体方案根据受者的疾病、基础条件及供体的情况而不同。根据方案中是否包含TBI，预处理方案可分为放疗、化疗预处理和单纯化疗预处理。TBI在1963年被应用于骨髓移植中，既往多采用单次照射的方式，总剂量一般不超过10戈瑞（Gy）。有条件的医疗机构已广泛采用分次TBI（fTBI）方案，总剂量可提高至12Gy（分三天，每天两次）或更高，在不增加毒性的前提下增强了预处理的效果。

根据预处理方案强度，大致分为以下三类：
①清髓性（MA）预处理。包含一个或多个烷化剂，联合或不联合TBI，可清除骨髓造血，造成不可逆的全血细胞减少，必须接受干细胞输注支持。
②非清髓（NMA）预处理。造成轻度的血细胞减少，不给予干细胞输注亦可恢复自身造血。
③减低强度预处理（RIC）。在清髓性预处理和非清髓性预处理之间，造成不同程度的骨髓抑制，且不论其是否可逆，均应给予干细胞输注（下图）。RIC并无统一方案，与MA相比，RIC方案中烷化剂或TBI的剂量可减少30%以上。

常用药物

在设计预处理方案时除充分考虑不同药物的药效学、药代学特点及其相互作用之外，还应尽量避免不良反应的叠加及对回输后干细胞的细胞毒作用。预处理方案中常用的预处理药物见下表，其中烷化剂（白消安、环磷酰胺、马法兰等）因可靠的细胞毒作用、较短的半衰期和稳定的线性剂量-效应关系，成为预处理方案的基础药物。根据受者的疾病和供体的类别，预处理药物的组合也有所不同，如急性白血病多采用环磷酰胺为基础的方案，联合白消安或TBI；淋巴瘤及骨髓瘤自体移植多采用马法兰为基础的预处理方案；对于无关供体和单倍型供体这样具有高移植物抗宿主病（GVHD）风险的供体类型，抗胸腺球蛋白（ATG）也成为预处理方案中的必要药物，为移植后环磷酰胺（PTCy）策略的应用提供了新的选择。