对病情发展迅速、自然病程较短的儿童血液系统的恶性肿瘤的治疗。
急性白血病是中国最常见的小儿恶性肿瘤,可以分为急性淋巴细胞性白血病和急性非淋巴细胞性白血病两大类。儿童与成年人不同,以急性淋巴细胞性白血病为主,占70%~80%。应根据急性白血病的分类以及分子生物学和细胞遗传学的不同制订相应的治疗方案。
急性白血病的治疗主要是以化疗为主的综合疗法,化疗的同时给予积极的支持治疗。需按照白血病的类型选用不同的化疗药物和不同的药物剂量联合治疗,采用早期连续适度化疗和分阶段长期规范治疗的原则。
化学药物治疗
常用的和可供参考的治疗儿童急性白血病的化疗方案有美国CCG(Children’s Cancer Group)方案、德国BFM(Berlin-Frankfurt-Münster,柏林-法兰克福-蒙斯特)方案、国际IBFM方案与荷兰ALL(acute lymphoblastic leukemia)方案等。这些化疗方案大同小异,通常按下述次序分阶段进行:
①诱导治疗。诱导缓解治疗是患儿能否长期无病生存的关键。应根据患儿的不同分型选择合适的化疗强度。对于儿童急性淋巴细胞性白血病,通常选择柔红霉素、长春新碱、左旋门冬酰胺酶和地塞米松等药物联合进行,即VDLD方案。对于儿童急性非淋巴细胞性白血病(M3除外),通常采用柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗,即DA方案。
②巩固治疗。是在上述缓解状态下最大限度地杀灭微小残留病变,可有效地防止早期复发。急性淋巴细胞性白血病常选用环磷酰胺、阿糖胞苷和6-巯基嘌呤,即CAM方案。急性非淋巴细胞性白血病常选用原诱导方案。
③预防髓外白血病。由于大多数药物不能进入中枢神经系统和睾丸等,如果不积极预防髓外白血病,很容易导致骨髓复发、治疗失败。急性淋巴细胞性白血病通常首选大剂量甲氨蝶呤方案,配合甲氨蝶呤、地塞米松、阿糖胞苷的三联药物鞘内注射治疗。
④维持治疗和强化治疗。为了巩固疗效,达到患儿长期缓解或治愈的目的,急性淋巴细胞性白血病应在上述疗程后进行维持和加强治疗。一般采用6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤的维持治疗,并定期进行强化治疗,总疗程为2.5~3.5年。急性非淋巴细胞性白血病常选用几个有效方案序贯治疗,不需要维持治疗,总疗程为6~8个月。
造血干细胞移植
是通过化疗和/或放疗“摧毁”患儿的造血功能后,提供新的自体或异体造血干细胞,重建正常的造血和免疫功能,以达到治愈疾病的治疗手段。由于它是一种高风险(移植相关并发症和死亡)、高经济投入的医疗手段,因此,要严格掌握移植的适应证:
①高危型急性淋巴细胞性白血病首次缓解后。
②中危型或标危型急性淋巴细胞性白血病化疗期间复发。
③急性早幼粒细胞白血病以外的急性非淋巴细胞性白血病,标准化疗方案治疗15天未缓解。
联合化疗仍是根治大多数儿童急性淋巴细胞性白血病和部分急性非淋巴细胞性白血病的首选方法。由于化疗方法的不断改进,儿童急性淋巴细胞性白血病的5年无病生存率为75%~88%,急性非淋巴细胞性白血病为40%~60%。