以肿瘤组织或细胞所具有的特异性（或相对特异性）分子为靶点，利用分子靶向药物特异性阻断该靶点的生物学功能，选择性从分子水平来逆转肿瘤细胞的恶性生物学行为，达到抑制肿瘤细胞生长甚至清除肿瘤目的的治疗方法。
靶向治疗是指以标准化的生物标记物来识别是否存在某种疾病特定的控制肿瘤生长的基因或基因谱，以此确定针对特异性靶点的治疗方法。某些肿瘤是由于单一致癌基因的异常激活而形成并依赖于该异常基因的激活，这种现象称为致癌基因依赖。识别可用药的致癌驱动因子创造了高效治疗性干预的可能性。已经识别的致癌驱动因子包括KRAS、EGFR、EML4-ALK等。已上市的肺癌靶向药物包括针对EGFR的吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、阿法替尼、奥希替尼等以及针对EML4-ALK的克唑替尼等。这些靶向药物与化疗相比，可进一步改善非小细胞肺癌患者生存，提高患者的生活质量。