抗肿瘤药物

传统化疗药物

直接作用于脱氧核糖核酸（deoxyribonucleic acid; DNA）的药物
该类药物可以干扰DNA的复制、转录过程，破坏DNA的结构和功能。主要有烷化剂、铂类药物、抗生素类和DNA拓扑异构酶抑制剂。常见的烷化剂有环磷酰胺、异环磷酰胺、氮芥、卡莫司汀、达卡巴嗪；铂类药物有顺铂、卡铂、奥沙利铂、洛铂、奈达铂；抗生素类有放线菌素D、多柔比星、博来霉素、丝裂霉素等；拓扑异构酶抑制剂有伊立替康、拓扑替康等。

干扰核酸生物合成的药物
该类药物通过干扰各种核酸合成代谢引起细胞死亡。主要有抗嘌呤药、抗嘧啶药、抗叶酸药、核苷酸还原酶抑制剂和DNA多聚酶抑制药。抗嘌呤类有巯嘌呤（6-MP）、硫鸟嘌呤（6-TG）等；抗嘧啶药有氟尿嘧啶（5-Fu）等；抗叶酸药有甲氨蝶呤（MTX）等；核苷酸还原酶抑制剂有羟基脲（HU）；DNA多聚酶抑制药有阿糖胞苷（Ara-C）。

影响蛋白质合成和功能的药物
该类药物通过抑制微管蛋白活性、影响氨基酸供应或干扰核蛋白体功能引起细胞死亡。抑制微管蛋白活性药物有紫杉醇、长春碱类等；影响氨基酸供应药物有L-门冬酰胺酶等；干扰核蛋白体功能药物有三尖杉生物碱类。

影响体内激素平衡的药物
影响体内激素平衡的抗癌药物主要适用于某些已知的与体内激素水平有关的肿瘤，如乳腺癌、前列腺癌和子宫内膜癌等的治疗。临床上可以使用激素或其拮抗制剂来改变体内激素水平，从而达到抑制这些激素依赖型肿瘤生长的目的。临床中常用的药物有他莫昔芬、来曲唑、糖皮质激素、甲羟孕酮酯、安鲁米特、戈舍瑞林等。

其他抗肿瘤药物
如三氧化二砷用于治疗白血病等。

生物制剂

分子靶向药物
分子靶向药物指针对肿瘤发生发展过程中涉及的基因或蛋白设计的治疗药物，这些基因或蛋白主要异常高表达于肿瘤细胞，而在正常组织和细胞多呈低表达。药物进入体内会特异性地与相应的蛋白或基因结合发生作用，使肿瘤细胞死亡，而较少损伤正常组织和细胞。临床上使用的包括针对表皮生长因子受体（EGFR）、活性氧（ROS）、哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）等多种信号通路的单克隆抗体或小分子酪氨酸酶抑制剂等。

免疫治疗药物
包括：
①免疫调节剂。应用免疫调节剂增强机体免疫功能，激活机体的抗肿瘤免疫应答。用于临床的免疫调节剂包括干扰素-α、白介素-2、胸腺肽、胸腺肽α和香菇多糖等。
②肿瘤疫苗。利用肿瘤细胞或肿瘤抗原物质诱导机体的特异性免疫和体液免疫，增强抗肿瘤能力。如多肽疫苗、细菌疫苗、树突状细胞疫苗（DC疫苗）等。
③过继免疫细胞治疗。将活化的具有杀伤性的免疫细胞传输给肿瘤患者，提高其抗肿瘤能力。如细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK细胞）、淋巴因子激活的杀伤细胞（LAK细胞）、细胞毒性T淋巴细胞（CTL细胞）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL细胞）等。
④靶向免疫检查点抑制剂。针对T淋巴细胞抗原4（CTLA-4）的抗体和针对程序性死亡因子及其配体（PD1/PD-L1）的抗体。